?喜訊！3款專治“小癌王”的海外前沿藥，國內也能用上了！

在眾多癌癥當中，有諸如前列腺癌、甲狀腺癌、乳腺癌等惡性程度相對較低、患者預后相對較好的癌種，此類癌癥經過治療，不少人能實現臨床治愈，或長期帶瘤生存。

但同樣，癌癥當中也有一類惡性程度較高、治療手段非常有限的類型。比如說，消化道系統中的肝膽胰臟器癌癥，均屬于這種類型。

其中的膽管癌，就屬于比較小眾，但惡性程度不亞于胰腺癌的癌癥。由于胰腺癌有“癌王”的稱號，故有不少人稱膽管癌為“小癌王”。

來源：PIXBAY

膽管癌基本特點：

同大多數癌癥一樣，早期膽管癌一般無明顯癥狀，即便出現腹脹、乏力、腹痛、尿色不正常、體重無原因下降等癥狀，也很容易被忽視。故膽管癌一經發現，很多人已經達到了中晚期階段。
膽管癌惡性較高，如果已出現癥狀后不經治療，生存期極為有限。
手術是膽管癌的優選治療手段，只要患者能夠承受，且沒有膽管之外的遠處轉移，則應當積極尋求手術根治性治療。
對于已經沒有手術機會的患者，放化療是可選治療手段，但療效比較有限。
目前膽管癌也有了一些可用的靶向藥。比如抗血管生成藥物索拉菲尼、貝伐單抗；EGFR抑制劑易瑞沙、特羅凱、西妥昔單抗；HER2靶向藥曲妥珠單抗和拉帕替尼。但總體來說，可用藥依然很少。

據健康時報介紹，中國每年約有72000名膽管癌患者，目前5年生存率僅為9%[1]。如此不佳的數據，一方面來自于膽管癌本身的特點，另一方面，也在于長期以來膽管癌的“缺醫少藥”。

就像《我不是藥神》展現出來的，只要有藥，就有希望。廣大膽管癌患者，迫切需要有更多良好的前沿藥物可供選擇。

現在，好消息已經傳來，3款可專門用于治療“小癌王”的海外前沿藥已落地海南，國內患者也能用上了！

來源：攝圖網

培美替尼（pemigatinib）

培美替尼于2020年4月獲得FDA批準上市，用于既往接受過治療的攜帶FGFR2融合/重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者治療。

培美替尼獲批依據的是II期臨床試驗FIGHT-202，在該試驗中，108例既往接受過至少一線系統治療失敗的、伴FGFR2融合或重排的、手術不可切除的局部晚期、復發性或轉移性膽管癌患者使用培美替尼治療，展現出了持久的腫瘤緩解，藥物有效率和平均生存時長數據都很不錯，其中，有4例患者腫瘤完全消失，36例患者腫瘤顯著縮小[2]。

來源：攝圖網

英菲格拉替尼（Truseltiq）

英菲格拉替尼于2021年5月獲得FDA批準上市，用于既往接受過治療的攜帶FGFR2融合/重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者治療。

該藥的有效性，在一項多中心開放標簽單臂試驗中得到了驗證。試驗招募了108名既往接受過治療、無法切除的局部晚期或轉移性膽管癌患者，這些患者存在FGFR2融合或重排。結果顯示，藥物總體有效性為23%，其中1例患者腫瘤完全消失，24例患者腫瘤顯著縮小[3]

來源：攝圖網

艾伏尼布（Tibsovo）

與上述兩款針對FGFR2基因突變不同的是，艾伏尼布針對的另一個靶點——IDH1突變。

其實艾伏尼布屬于一款“老藥”，早在2019年5月，就已經獲FDA批準治療IDH1突變的急性髓系白血病患者。而在膽管癌中，該靶點也有不少患者攜帶。

根據3期ClarIDHy臨床試驗結果顯示，該藥顯著改善了膽管癌患者的治療，患者平均生存時長為10.3個月，遠超安慰劑組。此外，使用該藥的患者中，有32%的患者在治療6個月時藥物仍然有效，腫瘤沒有進展；有22%的患者在用藥12個月時腫瘤仍然沒有進展，而安慰劑組的患者在6個月時，已經全部有了進展[4]。